特朗普为垂死的病人提供了虚假的希望 2018-10-29 10:06:00

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今年二月,唐纳德·特朗普总统和副总统迈克·彭斯都表示支持为扫除联邦政府对临终病人使用的实验性医疗方法的监督所做的努力,助长放松管制导致“更多奇迹”的错误希望特朗普毫不掩饰这一事实他厌恶监管然而他的大部分古怪承诺,包括从9,000到100页修剪法规或每年将行业用户费用提高近10亿美元,似乎无处可去,没有明确的前进道路这种古怪的承诺是不同的几个危险的联邦法案很容易让它成为现实,现在正在国会获得动力,这在很大程度上要归功于由保守的戈德沃特研究所资助的积极游说努力对美国食品和药物管理局的直接攻击戈德沃特研究所成功帮助将无数垂死病人的令人心碎的故事转变为民族运动,诱人地烙上了“试试权”的名称ement旨在消除由美国食品和药物管理局(FDA)运行的现有计划,该计划目前允许未参加临床试验的患者获得实验性医疗产品

此FDA扩展获取计划本身不向患者提供医疗产品

在确保遵循最低限度的科学,医学和道德标准后,希望提供这些产品的制造商获得了绿灯

它还阻止制造商在FDA批准之前获得利润并确认患者不会被转移出临床试验,这有助于保持及时产品开发的激励措施FDA批准了超过99%的扩展访问请求然而,一些沮丧的患者无法找到同意帮助应用程序的医生或说服制造商提供产品Goldwater Institute帮助将这些挫折引入对FDA的有针对性的攻击,导致法律的通过33个国家在不到三年的时间里表面上允许死亡的病人获得实验性医疗产品在联邦法律的阻碍下,这些国家的努力只产生了象征性的影响然而,国家的成功使得支持者更加胆大妄为在联邦层面进行更直接的攻击几乎所有粮食与药物管理局都在这方面进行监督

这些法案的通过将成为戈德沃特研究所的最终胜利

在一次彻底的行动中,他们将废除死亡病人的联邦标准,包括安全性和疗效测试的要求,研究制造业中的伦理甚至质量控制虚假的希望和永恒的不确定性Goldwater Institute帮助建立的运动基于一个悲剧性的潜在事实:尽管医学上取得了进展,但患者仍然死于缺乏有效治疗的疾病尽管这些情况无可否认,提供广泛的实验性药物是一种愚蠢的手段希望而不是真正的解决方案绝大多数药物在临床试验期间都会失败 - 即使那些最初显示出前景的药物甚至会带来更快,更痛苦的死亡也存在更大的风险:通过经过充分测试的产品提供错误的希望通过将患者转移到安慰剂对照试验中来破坏药物开发的可能性这对罕见疾病是一个挑战,特别是因为找到足够的患者进行检测可能很困难这个具有超凡魅力的7岁儿童的故事目前已成为金水的首页研究所精心设计的网站说明了严格科学审查的潜在缺陷这个男孩,一个运动的面孔,有杜兴肌营养不良症(DMD),这是一种破坏性的疾病,经常让孩子们在他们十几岁的时候开始轮椅,当他被诊断出来时,没有FDA批准的DMD治疗他的家人努力寻找有效的治疗方法他已经让他参加一项名为eteplirsen的实验性药物的临床试验但是他的母亲认为他可能会接受安慰剂 正如她告诉一位记者的那样,“我的儿子有可能在第四周接受生理盐水96周,但你还要做什么

”在试验中,尽管FDA工作人员,eteplirsen并不比安慰剂更有效

后来指出,试验可能太小而且设计不佳,除了最成功的治疗之外,FDA内部官员反对批准成功,但是一组外部专家顾问也是如此,但DMD患者的家属受到了严厉的压力,认为该药物允许孩子在他们通常坐轮椅后很长时间走路他们赢了:Eteplirsen在2016年9月被FDA中心主任珍妮特伍德科克批准,推翻了评估科学证据的普通员工可能已经感觉到的反对者伍德科克的决定然而它真正为患者提供的是一个机会,可能会产生虚假的希望和永久的不确定性

对于eteplirsen来说,将不再有安慰剂对照试验很难说服家庭让他们的孩子参加设计更好的DMD潜在新疗法试验,阻碍这种罕见疾病的进展

令人遗憾的是,eteplirsen的30万美元年度价格将不会被许多保险所涵盖患者,因为保险公司仍然没有受到临床试验数据的干扰

持续关于eteplirsen的不确定性同样会困扰任何根据联邦虚假希望法案提供的药物一个关键的区别

任何好处的证据都会变得更加苗条有争议的治疗方案正在考虑的联邦法案中最令人不安的方面是它们会给予更有争议的治疗方法,因为任何证据都很差,以至于FDA批准的前景完全可以想象至少有一位有争议的癌症医生Stanislaw Burzynski已经使用德克萨斯州法律来规避FDA的要求并治疗一名患有脑癌的五岁患者(该儿童随后死亡)如果一项联邦虚假希望法案获得通过,它将变得近乎美国食品和药物管理局不可能阻止像Burzynski这样的医生从未经证实的治疗中获利最近的联邦虚假希望法案进一步加剧了这种风险,因为它阻止了FDA根据法案条款对患者的副作用,伤害或死亡进行审查联邦法案还阻止州法律允许医生和制造商在提供医疗保险时未能合理谨慎地被起诉阻止FDA审查不良事件的规定将有助于有问题的制药商隐瞒未经批准的产品造成的伤害相比之下,合法制药商几乎不用担心FDA审查,因为FDA根据所有可用信息仔细解释不良事件

美国食品和药物管理局官员去年秋天作证,在十多年来接近11,000次扩大访问请求后,只有两次FDA已暂停药物开发以应对使用该程序的患者的不良事件,并且在两种情况下,在问题得到解决后恢复发展同样,防范诉讼的主要受害者将是欺诈者和医疗庸医,他们目前根据州法律对医疗事故负责

对于在FDA扩大获取计划下运作的细心医生来说,这些诉讼基本上是不存在的

另一条前进道路去年,FDA采取了使用新的ap来简化其扩展访问计划的文书工作的重要步骤应该让医生只需要45分钟就能完成填补国会也去年秋天通过了一项法律,以解决患者对不合作药物制造商的挫败感,要求制造商明确公布其扩大的获取政策国会可以考虑的另一个积极步骤是创建一个FDA内部的患者宣传办公室负责进一步协助临终病人这样的办公室也可以确定该计划的潜在问题,并在需要时提出额外的精简措施随着总统的加入和国会议员开始支持它,假 - 希望立法可能很快成为土地的法律但现在仍有时间让立法者采取不同的方式,加强FDA的扩大准入计划,而不是对目前服务和保护患者的系统采取措施